Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành

Thuốc chữa bệnh hiếm đắt nhất thế giới được lưu hành
Zolgensma cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay sau khi nhà sản xuất Thụy sĩ Novartis công bố giá là 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị. Đây là một trong các liệu pháp gien đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người.

Tuy nhiên, với mức giá này không nhiều người bệnh có thể đủ khả năng chi trả. Theo tờ New York Times, nhiều loại thuốc chữa các bệnh hiếm gặp đã được lưu hành trên thị trường với giá khá đắt, lên tới hàng trăm nghìn USD mỗi năm. Tuy nhiên, rất ít thuốc vượt ngưỡng giá 1 triệu USD. Ví dụ, liệu pháp gien Luxturna điều trị mất thị giác bẩm sinh (mù) có giá 850.000 USD và Kymriah, liệu pháp điều trị bênh bạch cầu có giá 475.000 USD.

Hãng Novartis cùng ngày cũng công bố đồng ý cho các công ty bảo hiểm có thể chi trả chi phí thuốc này cho bệnh nhân mua bảo hiểm của họ trong thời gian 5 năm, tương đương trả mỗi năm 425.000 USD.

Chủ tịch của công ty AveXis, công ty phát triển thuốc Zolgensma của tập đoàn Novartis cho biết công ty đưa ra mức giá 2,1 triệu USD là đã giảm tới 50% giá trị thực của loại thuốc này nếu so với mức chi phí bệnh nhân thường phải trả khi điều trị bệnh hiếm gặp trong thời gian dài.  Ví dụ, một loại thuốc khác cũng điều trị teo cơ tủy có tên là Spinraza được chấp nhận cho lưu hành trên thị trường từ năm 2016 có giá 750.000 USD trong năm đầu tiên điều trị và khoảng 375.000 USD cho mỗi năm tiếp theo. Như vậy để chữa bệnh teo cơ tủy bằng thuốc Spinraza trong 10 năm sẽ tốn khoảng hơn 4 triệu USD.

Bệnh teo cơ tủy ảnh hưởng tới các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống khiến người bệnh không thể đi lại, nói chuyện, nuốt hay thở.

Trên thế giới, cứ 11.000 trẻ em sinh ra thì có 1 cháu mắc bệnh teo cơ tủy. Trước khi Spinraza được phát minh và được lưu hành trên thị trường từ năm 2016 thì bệnh teo cơ tủy không có thuốc chữa.

Tập đoàn dược phẩm Novartis cho biết mỗi năm có khoảng 400 bệnh nhân teo cơ tủy mới, tức là mỗi tháng trung bình có thêm 30 ca mắc bệnh này, chưa kể khoảng 700 bệnh nhân đã mắc bệnh từ trước đó.

Tuy nhiên với giá 2,1 triệu USD một lộ trình điều trị, thuốc Zolgensma nằm ngoài khả năng kinh tế của hầu hết các gia đình Mỹ nếu không được bảo hiểm chi trả. Hãng Novartis cho biết họ sẽ giảm trừ một phần giá thuốc cho người bệnh nếu bệnh nhân chết hoặc phải sống thực vật trong quá trình đang điều trị dở bằng thuốc Zolgensma.
Hải Vân

Có thể bạn quan tâm

Cảnh báo nguy cơ ngộ độc từ nấm độc, cá nóc, so biển, cây, củ quả rừng tự nhiên

Cảnh báo nguy cơ ngộ độc từ nấm độc, cá nóc, so biển, cây, củ quả rừng tự nhiên

Ngày 24/3, Cục An toàn thực phẩm (Bộ Y tế) đã có công văn số 506/ATTP-NĐTT đề nghị Sở Y tế các tỉnh, thành phố trực thuộc Trung ương và đơn vị chức năng tăng cường giám sát, triển khai các giải pháp kiểm soát an toàn thực phẩm trong thu hái, đánh bắt, tiêu dùng sản phẩm nông, lâm, thủy sản, sử dụng các loại nấm, cây, củ quả rừng tự nhiên…

Năm khuyến cáo của Bộ Y tế để phòng, chống bệnh sởi

Năm khuyến cáo của Bộ Y tế để phòng, chống bệnh sởi

Theo thống kê của Bộ Y tế, từ đầu năm 2025 đến nay, cả nước ghi nhận khoảng 40.000 trường hợp nghi sởi, 5 trường hợp tử vong liên quan đến sởi; các trường hợp nghi sởi ghi nhận cao nhất tại khu vực miền Nam (57%), miền Trung (19,2%), miền Bắc (15,1%), Tây Nguyên (8,7%).

Cao Bằng: Bệnh nhân đầu tiên tử vong do nghi sởi

Cao Bằng: Bệnh nhân đầu tiên tử vong do nghi sởi

Trung tâm Kiểm soát bệnh tật tỉnh Cao Bằng thông tin, bệnh nhân Hoàng A.Q (sinh năm 2023, dân tộc Mông, trú tại Bản Oóng, xã Sơn Lập, huyện Bảo Lạc) đến khám và điều trị tại Trung tâm Y tế huyện Pác Nặm (tỉnh Bắc Kạn) đã tử vong ngày 10/3, nghi liên quan đến bệnh sởi.

Phát hiện mới mở ra hy vọng ngăn ngừa ung thư

Phát hiện mới mở ra hy vọng ngăn ngừa ung thư

Ngày 17/3, Viện Nghiên cứu Y khoa Nhi (CMRI) tại thành phố Sydney công bố kết quả nghiên cứu mới cho thấy các nhà khoa học đã phát hiện một cơ chế đáng ngạc nhiên có thể giúp các tế bào trở thành “tấm khiên” ngăn ngừa ung thư.

Nga phát triển liệu pháp phóng xạ trị ung thư tuyến tiền liệt

Nga phát triển liệu pháp phóng xạ trị ung thư tuyến tiền liệt

Các nhà khoa học tại Đại học Bách khoa Tomsk (TPU), Nga, đã phát triển và được cấp bằng sáng chế cặp dược phẩm phóng xạ trị liệu (Theranostic) đầu tiên của Nga, mở ra một hướng đi mới đầy hứa hẹn trong việc chẩn đoán và điều trị căn bệnh ung thư tuyến tiền liệt. Theo thông báo từ TPU, giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ban đầu đã thành công.

Cảnh báo nguy cơ trẻ nhỏ ngộ độc do ăn đá bào chứa glycerol

Cảnh báo nguy cơ trẻ nhỏ ngộ độc do ăn đá bào chứa glycerol

Các nhà nghiên cứu ở Anh và Ireland mới đây đã đưa ra cảnh báo trẻ em dưới 8 tuổi không nên ăn đá bào có chứa glycerol. Lý do là bởi món giải khát có màu sắc bắt mắt, hấp dẫn trẻ nhỏ này tiềm ẩn nguy cơ gây hại nghiêm trọng đến sức khỏe của trẻ.

Tập luyện cơ bắp giúp cải thiện giấc ngủ ở người cao tuổi

Tập luyện cơ bắp giúp cải thiện giấc ngủ ở người cao tuổi

Theo một nghiên cứu mới đây của các nhà khoa học Thái Lan, tập thể dục, đặc biệt là các bài tập tăng cường sức mạnh và tập aerobic, đã chứng minh hiệu quả đáng kể trong việc nâng cao chất lượng giấc ngủ so với các hoạt động thông thường.

Cà Mau: 4 người nhập viện cấp cứu vì ăn cá nóc

Cà Mau: 4 người nhập viện cấp cứu vì ăn cá nóc

Ngày 4/3, Bệnh viện Đa khoa Cái Nước (huyện Cái Nước, tỉnh Cà Mau) cho biết, bệnh viện tiếp nhận 4 bệnh nhân cùng ngụ tại thị trấn Cái Đôi Vàm, huyện Phú Tân, bị ngộ độc sau khi ăn cá nóc, trong đó có 2 trường hợp vẫn đang phải thở máy.

Nghiên cứu từ Anh về "siêu thực phẩm" cho não bộ

Nghiên cứu từ Anh về "siêu thực phẩm" cho não bộ

Một nghiên cứu mới từ Đại học Reading, Vương quốc Anh, đã mang đến những phát hiện đáng chú ý về tác động tích cực của việc bổ sung hạt óc chó vào bữa sáng đối với khả năng nhận thức ở người trẻ.

Phòng tránh cúm trong thời điểm giao mùa

Phòng tránh cúm trong thời điểm giao mùa

Hiện đang là thời điểm giao mùa Đông - Xuân, với độ ẩm cao, tạo điều kiện thuận lợi cho virus phát triển và lây lan. Bên cạnh đó, nhu cầu đi lại, giao thương và các hoạt động lễ hội đầu năm gia tăng cũng làm tăng nguy cơ bùng phát dịch bệnh, nhất là dịch cúm.

Thực phẩm lên men giúp giảm stress, trầm cảm

Thực phẩm lên men giúp giảm stress, trầm cảm

Một nghiên cứu mới từ các nhà khoa học Singapore vừa phát hiện mối liên hệ quan trọng giữa vi khuẩn đường ruột và sức khỏe tâm thần, mở ra hy vọng mới trong việc điều trị lo âu và trầm cảm thông qua chế độ ăn uống.

Người dân không chủ quan nhưng cũng không quá hoang mang, lo sợ vì bệnh cúm

Người dân không chủ quan nhưng cũng không quá hoang mang, lo sợ vì bệnh cúm

Những ngày qua, thông tin về diễn biến phức tạp của dịch cúm tại Việt Nam và trên thế giới khiến nhiều người dân hoang mang, lo lắng. Đặc biệt, sau khi một nữ diễn viên nổi tiếng người Đài Loan (Trung Quốc) tử vong do mắc cúm càng dấy lên những lo ngại về dịch bệnh tưởng như không còn xa lạ này.

Bệnh nhân có bệnh nền tim mạch cần lưu ý gì khi bị cúm mùa?

Bệnh nhân có bệnh nền tim mạch cần lưu ý gì khi bị cúm mùa?

“Cúm mùa có thể làm nặng lên các triệu chứng ở bệnh nhân suy tim và làm tăng nguy cơ các biến chứng tim mạch ở cả người khỏe mạnh và bệnh nhân có bệnh nền tim mạch” - Đây là khẳng định của Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thị Thu Hoài, Viện Trưởng Viện Tim Mạch quốc gia, Bệnh viện Bạch Mai.

Giám sát, phát hiện sớm các bệnh lây truyền qua đường hô hấp

Giám sát, phát hiện sớm các bệnh lây truyền qua đường hô hấp

Để chủ động công tác phòng, chống bệnh cúm mùa, sởi và các bệnh lây truyền qua đường hô hấp, ngày 13/2, Phó Chủ tịch UBND tỉnh Tuyên Quang Hoàng Việt Phương cho biết đã yêu cầu Sở Y tế chủ trì, phối hợp với các sở, ban, ngành, địa phương trong tỉnh thực hiện rà soát đối tượng tiêm chủng để tổ chức tiêm bù, tiêm vét cho những đối tượng chưa được tiêm hoặc tiêm chưa đủ các mũi vaccine phòng bệnh sởi.

Không nên chủ quan trước cúm mùa

Không nên chủ quan trước cúm mùa

Bệnh nhân nam T.V.L, 78 tuổi, ở Từ Liêm, Hà Nội, được chuyển từ bệnh viện gần nhà đến Trung tâm Bệnh Nhiệt đới - Bệnh viện Bạch Mai trong tình trạng sốt cao, khó thở mỗi lúc một tăng. Bệnh nhân có tiền sử huyết áp cao, bệnh Alzheimer, test dương tính cúm A. Trước tình trạng bệnh nhân bị suy hô hấp, các y bác sỹ đã phải mở nội khí quản, cho bệnh nhân thở máy và điều trị tích cực.